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Les maladies rares

Des solutions thérapeutiques pour des maladies rares

Avec plus des 2/3 de ses médicaments indiqués pour des maladies rares, le LFB est un acteur important dans ce domaine. Les médicaments du LFB permettent aux professionnels de santé hospitaliers de prendre en charge des patients atteints de maladies parfois très rares, pour lesquelles il existe peu d’options thérapeutiques.

 

 

Les maladies rares, de quoi parle-t-on ?

Le terme «maladie rare» fait référence à une affection touchant 1 personne sur 20 en France, soit plus de 3 millions de personnes recensées en 2016*. Et en Europe, moins de 1 personne sur 2 000 soit 30 millions* de personnes sont atteintes d’une maladie rare.

Dans le monde, nous estimons que 263 à 446 millions de personnes sont atteintes d’une maladie rare, ce qui équivaut entre 3,5% à 5,9% de la population mondiale**.

A ce jour, On dénombre entre 7000 et 8000 maladies rares dans le monde, dont 80% sont d’origine génétique. Hémophilie, Déficits Immunitaires Primitifs (DIP), neuropathies dysimmunitaires, déficits en certaines protéines, sont autant de maladies rares qui modifient en profondeur la vie des personnes.

* Sources Ministère de la Solidarité et de la Santé.
** « Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database“ Authors: Stéphanie Nguengang, Wakap, Deborah M. Lambert, Annie Olry, Charlotte Rodwell, Charlotte Gueydan, Valérie Lanneau, Daniel Murphy, Yann Le Cam & Ana RathDA – Published 2019/09/16 in the European Journal of Human Genetics.